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阿兹海默症

  高尿酸血症ღღ★,凯发k8国际首页登录ღღ★,肠胃道炎ღღ★,新华网北京4月30日电(黄海荣)“很多人误以为我一直在自救ღღ★,其实不是这样ღღ★。”“在对这病(渐冻症)的研究中ღღ★,我们一次又一次发现ღღ★,不设边界非常重要ღღ★。”“我们的目标是挑战最难的事情ღღ★,去挑战人家都不愿意做ღღ★,也做不到的事情ღღ★。”……

  蔡磊曾是多家上市公司高管ღღ★。先后在三星ღღ★、安利ღღ★、万科ღღ★、京东等公司负责财税等工作ღღ★,他是中国电子发票的推动者ღღ★,2013年6月ღღ★,在他的推动下ღღ★,京东开具出中国内地首张电子发票ღღ★。

  2014年京东在美国上市后ღღ★,蔡磊在公司内部连续成立4家创业公司并担任创始人和董事长ღღ★,实现数亿元融资ღღ★。

  渐冻症即“肌萎缩侧索硬化(ALS)”ღღ★,是一种运动神经元病ღღ★,被列为世界五大绝症之一ღღ★,近200年来全球1000多万人因此死亡ღღ★,治愈率为0ღღ★,绝大多数患者在患病后2至5年内死亡ღღ★。

  破冰之路上拼命奔跑了五年的蔡磊ღღ★,渐冻症病情已经进入到了晚期ღღ★。“只要没有药物研发突破ღღ★,我的病情持续恶化是必然的丁香花社ღღ★。我的双臂已经几乎完全瘫痪ღღ★。最近走路ღღ★、站立都很吃力丁香花社ღღ★,容易摔倒ღღ★,需要时刻搀扶ღღ★,但这还并不可怕ღღ★。最可怕的是ღღ★,疾病已经发展到我的喉部肌肉ღღ★、胸部ღღ★、头部ღღ★,导致我说话吃力ღღ★,吞咽困难ღღ★,呼吸衰弱ღღ★。这意味着任何一次喝水ღღ★、吃饭ღღ★,任何一次感冒都可能会剥夺我的生命ღღ★。”蔡磊在介绍病情时说ღღ★,“很多病人确诊后最后的时光都是在家度过的凯发ღღ★,这期间遭遇了什么风险最终离世ღღ★,公众甚至很多医生都不了解ღღ★。”

  长久以来ღღ★,这是一个鲜少被关注的群体ღღ★。根据北京协和医院神经内科主任崔丽英公布的数据ღღ★,在基层医院ღღ★,医生对这种罕见病认识不足ღღ★,误诊率高达58.6%ღღ★。

  “在2019年10月份我才住院没有完全确诊的时候ღღ★,我看到原来世界上还有如此残酷的疾病ღღ★,如此绝望的人群ღღ★,我就决定为他们而战ღღ★。”蔡磊介绍说ღღ★,他在基因检测后得知自己并非基因突变型ღღ★,而是病因更扑朔迷离的散发型ღღ★,短期内在科研上没有突破的可能ღღ★,但依然决心投入新药研发ღღ★。“自己得了大病丁香花社ღღ★、绝症ღღ★,应该好好休息ღღ★,调整生活状态ღღ★,延长生命ღღ★。但我选择的方法完全是背道而驰丁香花社ღღ★,想要用自己的力量来为渐冻症病人做些事情ღღ★。”

  身为财经领域专家的蔡磊却是医学领域的“门外汉”ღღ★。面对完全陌生的病魔ღღ★,蔡磊需要以“清零”的状态从头开始ღღ★。

  “我们把全人类积累的与渐冻症直接相关的3万多篇论文文献全部看完ღღ★,但这远远不够ღღ★,我们找不到答案ღღ★。因此ღღ★,我们进一步扩大到帕金森ღღ★、阿兹海默症ღღ★、免疫ღღ★、基因ღღ★、细胞ღღ★、蛋白组学ღღ★、代谢组学等150万篇科研论文ღღ★。最近ღღ★,我们发现还有进一步扩大的可能ღღ★,截至目前我们目标研究的文献超过2000万篇ღღ★。”

  蔡磊介绍说ღღ★,“我带领团队每个月能读大概是3.5万篇ღღ★,一年才能看40万篇ღღ★,10年才能读400万篇凯发ღღ★,可我们的病友(可能)活不到10年ღღ★。只能用AI的技术把我们的效率提高10倍到100倍ღღ★。”

  “在这个科技爆炸的时代ღღ★,人工智能ღღ★、大数据ღღ★、超算ღღ★、云技术ღღ★,包括基因技术等飞速发展的情况下ღღ★,这一切都有可能ღღ★。”蔡磊说ღღ★。“我们3000万名罕见病患者ღღ★,80%左右都是基因导致的ღღ★,按照最新的细胞基因的治疗的技术是有可能突破ღღ★,但没人推动ღღ★,永远不会动ღღ★。”

  由于患者群体较少凯发ღღ★、药物研发风险高且成本高昂ღღ★,长期缺乏足够关注和资金投入ღღ★。一款药物从基础研究到审批上市ღღ★,是巨额资金投入与运气交织的残酷游戏ღღ★,是要历经一代人甚至几代人的疯狂马拉松ღღ★。

  “创业ღღ★、创新ღღ★、拼搏和挑战不可能ღღ★,本身就是我的习惯ღღ★。”蔡磊介绍说ღღ★,他会延续之前创业的理念去做ღღ★。在微信读书平台ღღ★,有一条他的新书《相信》的读者评论ღღ★,“蔡磊的故事我听过很多丁香花社ღღ★,一直以为蔡磊是一个坚强面对疾病挑战的勇敢的患者ღღ★,精神值得敬佩ღღ★。但没想到他在去实现一个全世界都认为不可能的创业目标ღღ★。”

  据了解ღღ★,新药研发是一项复杂而长期的系统工程ღღ★,一款新药从着手研发到获批上市ღღ★,整个过程平均耗时约14年ღღ★,仅化合物筛选到临床前研究就需花费约4至6年的时间ღღ★,推动新药上市的平均成本更是高达19.8亿美元ღღ★。因此ღღ★,医药研发行业长期以来流行一则“双十定律”ღღ★,即需要耗时超过10年ღღ★、10亿美金才有可能上市一款新药ღღ★。

  蔡磊自2021年开启融资路演没有获得资本市场青睐ღღ★,无数次和投资人沟通无果ღღ★。“你不是觉得自己很厉害吗?10个月时间ღღ★,怎么连一分钱都没找到?”蔡磊对自己也产生过怀疑ღღ★,但融资的步伐从未停止ღღ★。

  “我的病情发展无法准确预期ღღ★,导致投资基金高度不确定ღღ★,加之渐冻症药研发自身的高风险性都指向一点ღღ★:这个传统创业思路跑不通ღღ★。”蔡磊分析早期融资遇挫的原因时说ღღ★。

  另辟蹊径ღღ★,蔡磊将创业方向调整为资源协调和链接ღღ★,推荐资本支持具有科研实力的机构或生物医药公司ღღ★。他举例说ღღ★,“在得知高瓴资本ღღ★、高山资本等大型投资机构有意向投资iPSC(诱导多能干细胞)方向后ღღ★,我多次向他们推荐一家专门研究和开发iPS细胞的公司ღღ★,旨在用健康的功能细胞移植替代神经损伤和退行性疾病中死掉的神经细胞ღღ★。”据悉ღღ★,2021年底ღღ★,该企业完成B轮融资数亿元ღღ★,由高瓴创投领投ღღ★,礼来亚洲基金及元生创投跟投ღღ★。

  反过来ღღ★,在蔡磊的努力下ღღ★,该企业运用自身的技术积累为渐冻症患者制定了iPS细胞疗法治疗方案ღღ★,并把相关渐冻症药物管线提前ღღ★。

  “药物研发最难是早期ღღ★,一旦产生出有效性之后ღღ★,商业资本就会介入ღღ★,但早期科研单位没有钱做研究和验证ღღ★。”蔡磊介绍说ღღ★,今年1月ღღ★,蔡磊夫妇宣布将再捐1亿元ღღ★,用于支持渐冻症的基础研究ღღ★、药物研发ღღ★、临床医疗等科研项目ღღ★。

  当被问到蔡磊“自掏腰包”公益捐款的投入产出比时ღღ★,他说ღღ★,“这100万ღღ★、200万对他们来说是至关重要的ღღ★。我们在过去合作了100多个管线ღღ★,很多都是从零ღღ★,经过验证有效开始往前推动ღღ★。去年ღღ★,我们这密切关注十多条管线ღღ★,其中绝大部分我都参与他们早期的合作乃至融资ღღ★,所以说ღღ★,没有早期的推动的话ღღ★,不可能是这样的ღღ★,成效永远出不来ღღ★。”

  蔡磊很清楚药物研发风险和失败的概率ღღ★。“到2023年年初ღღ★,我推动和追踪了70多条研发管线条已在或即将进入临床试验阶段ღღ★。”

  道阻且长ღღ★,但成效是显著的ღღ★。蔡磊介绍说ღღ★,“2020下半年之前的过去200年ღღ★,中国只有15个药物临床试验是关于渐冻症的ღღ★,而从2020年下半年到现在ღღ★,我们合作和推动超过100条管线的药物研发ღღ★,科研速度大大提升ღღ★。”

  “我链接了超过1000位科学家ღღ★,把全世界关于渐冻症的顶尖的医学家ღღ★、科学家ღღ★、药物研发及科研机构ღღ★,包括关注这个领域的投资人ღღ★、爱心人士紧密连接在一起ღღ★,相互碰撞ღღ★。”蔡磊说ღღ★,“这个病(渐冻症)非常复杂ღღ★,绝不只局限于神经科学ღღ★,还涉及免疫ღღ★、基因ღღ★、代谢组学等ღღ★,我们发现这个叫全科交叉ღღ★,因此在攻克渐冻症的过程中ღღ★,绝对不设边界非常重要ღღ★!”

  “有人问我ღღ★,想没想过药物研发不成功怎么办ღღ★。其实做这件事之初我就知道它大概率会失败凯发ღღ★,起码对救我的命来说大概率会失败ღღ★,但眼前只有这一条路ღღ★,不要问ღღ★,走便是了ღღ★。”蔡磊引用尼采的话ღღ★,“当一个人不知道他的路会把他引向何方的时候ღღ★,他已经攀登得比任何时候都更高了ღღ★。”

  “虽然每一条管线的尝试都充满未知凯发ღღ★,但这世界上多一个科学家研究渐冻症ღღ★,渐冻症就多一分希望ღღ★。”风起于青萍之末ღღ★,浪成于微澜之间ღღ★。对于蔡磊而言ღღ★,这场“创业”没有成败ღღ★,只有进行时ღღ★。

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